Метод редактирования генов успешно снизил уровень холестерина у макак

https://trbiz.ru/logotype/IMG_SIZE.php?token=cedb580a7fc0c3df53d38cc81b0585a5&ID_PNG=7110698&kartinka_png=http%3A%2F%2Fnimfa-ekb.ru%2F__kartinka%2F10_07_2018%2F105786_8799541.png&size_png=250

Исследователи из Университета Пенсильвании снизили уровень холестерина в крови у обезьян с помощью редактирования генов.

Используя технологию редактирования генов для подавления экспрессии определённого гена, исследователи из Пенсильванского университета снизили уровень холестерина в крови у макак-резусов. Всё, что они для этого сделали, — отключили единственный ген в печени. Успешные эксперименты открывают путь для будущих клинических испытаний через 5-10 лет.

Целью исследования являлся известный белок под названием PCSK9. Предыдущие научные работы показали, что PCSK9 блокирует способность печени избавляться от вредного холестерина.

Было разработано несколько препаратов для подавления активности белка, но они являются достаточно дорогостоящими и, что более важно, не всегда эффективными.

Некоторые учёные изучают способы генетического ингибирования (подавления) PCSK9. И недавнее исследование является первым, которое продемонстрировало эффективное снижение PCSK9 в печени за счёт редактирования генов у макак.

Вместо применения более популярного метода редактирования генов CRISPR, специалисты использовали чуть более старый и несколько иной метод под названием редактирование генов, основанное на мегануклеазе (meganuclease-based gene-editing).

Выявленные в 1990-х годах мегануклеазы являются ферментами, которые могут быть спроектированы для точного редактирования генов. В случае недавнего эксперимента фермент был спроектирован для инактивации (уменьшение активности) гена PCSK9. Он был доставлен в печень при помощи безвредного аденоассоциированного вируса (AAV).

Результаты оказались впечатляющими: в организме макак-резусов наблюдалось снижение уровня PCSK9 между 45 и 84 процентами, а связанный с ним уровень холестерина уменьшился до 60 процентов. Анализ ткани печени выявил действенные мутации в 40-65 процентах генов PCSK9.

Несколько других исследовательских групп также работают над "отключением" гена PCSK9, считая такой подход перспективным лечением сердечных заболеваний. Другие эксперименты с использованием метода редактирования генома CRISPR также были успешными в попытках "отключить" PCSK9 у мышей (мы сообщали об этом эксперименте).

Между тем команда учёных из Пенсильванского университета не смогла успешно воспроизвести эти результаты у приматов, что, собственно, и привело к использованию другого метода редактирования генов.

Впрочем, эксперименты не обошлись без нежелательных побочных эффектов. Исследователи сообщают о том, что лечение приводит к повышению ферментов печени, что может говорить о некоторой степени иммунного ответа на терапию.

Нельзя сказать, что такой итог был полностью неожиданным для учёных. Возможно, курс лечения способен привести к развитию более усиленной иммунной реакции. Также были выявлены некоторые так называемые нецелевые генетические "перебои", которые могут привести к развитию раковых заболеваний.

Очевидно, что ещё рано говорить о развитии и использовании такого метода лечения, и исследователи считают, что необходимо получить больше результатов, прежде чем начать или даже обдумывать проведение клинических испытаний.

Один из авторов исследования Лили Ван (Lili Wang) считает, что необходимо ещё примерно 5-10 лет исследований до тестирования метода на людях.

Тем не менее команда уверена, что такой подход может привести к многообещающему лечению пациентов, страдающих от опасных для жизни форм сердечно-сосудистых заболеваний.

Редактирование гена ради снижения уровня холестерина кажется перспективным методом лечения сердечно-сосудистых заболеваний в будущем. Но, как отмечали авторы работы, необходимо провести больше исследований, чтобы быть в этом уверенными наверняка.

Ранее авторы проекта "Вести.Наука" (nauka.vesti.ru) рассказывали о том, что редактирование ДНК впервые помогло излечить болезнь печени. Также ты сообщали, что на развитие сердечно-сосудистых болезней влияют кишечные бактерии.

Дата публикации: 10-07-2018 - подробнее...


Другие новости:

ЦСКА требует от Валенсии 20 млн евро за Фернандеса

Испанская "Валенсия" отправила запрос о потенциальном приобретении защитника сборной России Марио Фернандеса. Игра футболиста на чемпионате мира по футболу привлекла внимание представителей "летучих мышей".

Из затопленной пещеры Кхао Луанг спасены все узники

Из тайской пещеры Кхао Луанг спасатели вывели на поверхность одиннадцатого подростка. А вслед за этим приступили к заключительному этапу спецоперации по спасению попавшей в заложники стихии футбольной команды. Вскоре на поверхности показались 25-летний тренер и последний из детей.Ранее сегодня из пещеры были спасены еще двое детей.

Не стоит радикально регулировать интернет: Песков стал цифровым представителем Путина

Владимир Путин назначил Дмитрия Пескова из Агентства стратегических инициатив (АСИ) своим спецпредставителем по цифровому развитию. Как пояснил пресс-секретарь главы государства, его тезка при этом не будет сотрудником администрации президента, а просто возглавит автономную некоммерческую организацию (АНО), которая отпочкуется от АСИ.

Искусственный интеллект находит партии отдельных инструментов в звучании оркестра

Даже человеку с идеальным слухом и музыкальным образованием потребуется несколько раз прослушать незнакомую композицию, чтобы выделить партию одного конкретного инструмента. Что уж говорить о любителях, которые могут часами прокручивать новые песни, чтобы подобрать аккорды.

Читатели Вестей.Ru и Русфонда спасли Ульяну Исакову

25 июня на Вестях.Ru и rusfond.ru мы рассказали историю Ульяны Исаковой из Нижнего Новгорода. У девочки врожденная патология: синдром Шерешевского – Тёрнера. Это генетическое заболевание, вызывающее низкорослость. Для того чтобы Ульяна могла расти и развиваться, ей необходима специальная гормональная терапия препаратом растан.

Новый тест точно определит биологический возраст и продолжительность жизни человека

"Калькулятор продолжительности жизни" работает на основе девяти биомаркеров, которые содержатся в крови человека.Многие люди мечтают узнать, насколько длинной будет их жизнь. Некоторые даже уверены, что могли бы измениться и жить по-другому, если бы знали, сколько им отведено.

Болельщики Уимблдона смогут смотреть чемпионат мира на трибунах корта

Организаторы Уимблдона — травяного турнира серии "Большого шлема", позволят болельщикам смотреть игры футбольного чемпионата мира прямо на трибунах, где проводятся поединки теннисного турнира.

Извещение
Новости